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美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration，简称fda)周五批准了两种治疗镰状细胞病的突破性基因疗法，给患有这种痛苦的血液疾病的人带来了难得的希望和庆祝。
但是这种新疗法——这种一次性疗法在临床试验中非常有效，被誉为治愈方法——并没有明确的途径到达绝大多数镰状细胞病患者居住的国家。批准后不久，它们的制造商宣布了数百万美元的标价:蓝鸟生物公司生产的Lyfgenia为310万美元，顶点制药公司生产的Casgevy为220万美元。
Lyfgenia将在美国上市。Vertex一直在优先争取六 个富裕国家的批准——美国、意大利、英国、法国、德国和沙特阿拉伯——据估计，这些国家的镰状细胞患者占全球的2%。
世界上四分之三的镰状细胞病患者生活在撒哈拉以南的非洲。他们中有数百万人被认为病情严重，有资格接受这种新疗法，而美国只有大约2万人。
许多非洲患者一直在密切关注网上有关这些疗法在临床试验中取得成功的新闻。在坦桑尼亚，关于Casgevy的信息几个月前通过shai Mgaraganza为患有镰状细胞病儿童的母亲们建立的一个WhatsApp群传播开来。她12岁的儿子拉马达尼(Ramadhani)和10岁的女儿纳斯拉(Nasra)患有这种遗传性疾病，这种疾病会导致阵阵灼痛，并损害他们的器官。她说治疗听起来像个奇迹。
“每个人都说，‘感谢上帝，我们的孩子会好起来的，’”她说。
然后妈妈们知道了可能要付出的代价。“那将是数十亿坦桑尼亚先令，”姆加拉甘萨说。“没人能负担得起。这让人士气低落。”
获取信息的问题是加州大学伯克利分校(University of California, Berkeley)的科学家詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)首先考虑的问题。她因开创基因编辑方法CRISPR而获得诺贝尔化学奖，CRISPR是Casgevy的基础。她说:“今天，它不会被广泛使用。”“现在我们已经获得了批准，我们需要真正弄清楚如何向更多人开放它。”
有两个关键因素使非洲患者无法接触到这种病毒。
首先是价格问题:对于难以支付基本卫生服务的政府来说，这些治疗过于昂贵。在某些情况下，可能会有大量的额外费用，例如患者延长住院时间以接受基因治疗。
第二个障碍是医疗基础设施:在可以进行干细胞移植的医疗中心进行治疗需要长达数月的时间。患者必须采集自己的细胞，然后空运到实验室进行编辑，还要经历艰苦的化疗，还要忍受长期的住院治疗。
Vertex的首席科学官David Altshuler博士说:“在许多医疗资源有限的地方，这种资源密集型药物可能不合适。”
他说，该公司正在努力开发更便宜、更容易的方法来治疗世界各地的镰状细胞病患者，包括一种简单的药丸，但尚未进行人体试验。“这需要很长时间，我觉得我们正处于下一个阶段的开始，”他说。
蓝鸟生物公司的女发言人杰斯·罗兰兹(Jess Rowlands)说，“不幸的现实”是，这种基因疗法所需的基础设施“在世界上很多地方都不存在”。她说，蓝鸟将“继续投资于可能支持未来全球接入的方法”。
新药通常在富裕国家首次出现，比在世界较贫穷地区出现早几年。近年来，随着一波价格惊人的尖端疗法改变了富裕国家患者的生活，这种差距进一步扩大。尤其是Vertex，因为让低收入国家的数千名患者无法获得其开创性的囊性纤维化药物而受到批评。
即使很明显，低收入国家无力支付这些成本，以保护它们在美国和欧洲等地要求更高价格的能力，制造商也会收取高昂的价格。
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尼日利亚阿布贾大学镰状细胞项目主任Obiageli Nnodu博士与她的一些病人讨论了这种新的基因疗法。她说，这是一种快乐的源泉，“但这是一项艰巨的任务。”
导致镰状细胞的突变被认为是7000年前在西非出现的。(在世界范围内，大多数患有这种疾病的人都是非洲血统。)它在疟疾流行的地方变得最常见，因为这个基因的一个拷贝可以防止疟疾的感染。但该基因的两个副本会导致红细胞变形成镰刀状，从而阻塞血管，导致剧烈疼痛、中风和其他缩短寿命的问题。
Casgevy通过修改病人的DNA来纠正他们患病的根本原因。在一项临床试验中，它消除了31名镰状细胞患者中的 29人的疼痛危机。
在美国，许多患有这种疾病的人都很穷，而且生活在没有扩大医疗补助计划的州。
在美国和其他高收入国家，能够获得Casgevy的人将前往获得干细胞移植认证的医疗中心。来自8个国家的近200个临床项目——绝大多数在美国，没有一个在非洲——已经获得了细胞疗法认证基金会的批准，这是一个总部设在美国的医院审查组织。
在这些医院收集的患者细胞将被空运到美国或欧洲的制造工厂。在那里，科学家将使用基因编辑系统CRISPR-Cas9关闭一个关键基因。这是首个被批准使用CRISPR的疗法。
这个复杂而昂贵的过程与今天大多数非洲镰状细胞患者所能获得的护理水平相去甚远。
很少有非洲国家对新生儿进行镰状细胞的常规筛查，而这在富裕国家是标准的。在未确诊的情况下，这些儿童错过了青霉素的关键治疗，这种治疗可以避免肺炎，而肺炎通常会导致镰状细胞病患者在婴儿时期死亡。在尼日利亚，估计有多达一半的镰状细胞病儿童在5岁生日前死亡。
除此之外，许多人无法获得一种叫做羟基脲的药物，这种药物可以保持红细胞循环，减少剧烈疼痛的发作。诺杜说，在尼日利亚，这种药物的费用约为每位患者每月7美元，许多家庭仍然负担不起。她说，她的许多病人甚至连基本的止痛药(如叶酸和止痛药)都买不起。
在新的基因疗法出现之前，治疗镰状细胞病的唯一方法是骨髓移植，在这种移植中，患
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者的干细胞被清除，取而代之的是来自没有镰状细胞的捐赠者的健康细胞。这种手术只适用于最严重的病例，因为它并不总是有效，而且有风险;根据年龄的不同，它会导致5%到20%的患者死亡。
撒哈拉以南非洲的几家医疗中心最近开始为镰状细胞病患者进行骨髓移植，但只有少数富有的非洲患者负担得起。
在坦桑尼亚首都多多马(Dodoma)，本杰明·姆卡帕医院(Benjamin Mkapa Hospital)迄今已经完成了5例移植手术，政府为每位患者支付了约5万美元的费用。那里的血液学家斯特拉·马兰加(Stella Malangahe)博士说，她的病人经常问她，医院什么时候开始提供基因治疗。她没有回答。
有一小部分非洲患者前往印度进行骨髓移植，但数量在不断增加，因为印度的骨髓移植费用更便宜，而且医院在这方面也更有经验。位于新德里边缘的古鲁格拉姆的富通纪念研究所(Fortis Memorial Research Institute)儿科血液学负责人维卡斯·杜瓦(Vikas Dua)博士表示，该研究所已经为近100名非洲镰状细胞病患者进行了此类移植手术。
姆加拉甘萨是一位坦桑尼亚母亲，在达累斯萨拉姆的一家银行工作。今年9月，她举家暂时搬到了印度，以便她的两个孩子能在那里接受器官移植。她捐献了自己健康的干细胞，孩子们接受了化疗，并注入了新的细胞。两次移植手术的最终费用可能是8万美元，她还在考虑如何筹到这笔钱。
孩子们正在与移植药物的副作用作斗争。姆加拉甘萨更希望他们接受基因治疗，她是通过观看YouTube视频了解到这一点的。但她说，她的孩子们迫不及待地想要有人找到办法把它带到非洲。
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Nkem Azinge是尼日利亚阿布贾的一名政府项目经理，他一直在存钱，准备在印度进行骨髓移植手术。34岁的她知道，自己离尼日利亚镰状细胞病人的平均寿命还不到10年，每一次疼痛都会进一步损害她的器官。现在，她正在考虑是否要搁置她在印度的计划，而是试图找到一种方法，让基因疗法在国外得到应用。
“如果有机会，我一定会这么做，因为我正承受着难以想象的痛苦，”她说。
除了工业界，包括美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)和杜德纳博士在伯克利的团队在内的其他研究小组也在开发技术，以使镰状细胞的基因疗法更便宜、更容易实施。但专家警告说，这些方法尚未被证明有效，还需要许多年的时间。
随着筛查和获得基本干预措施的扩大以及婴儿死亡人数的减少，非洲镰状细胞病患者的人数将继续增长。这将增加两个具有镰状细胞遗传特征的人的孩子可能患有这种遗传疾病的几率。
lsamon Tshilolo医生在刚果民主共和国首都金沙萨的一家医院治疗镰状细胞病患者。有些人甚至连每月7美元的基本药费都筹不到;其中两人出国进行骨髓移植。越来越多的人对基因疗法感到好奇。
“我的年轻病人，青少年，他们有互联网，”他说，“他们说，‘医生，我看到一些患有这种疾病的人被完全治愈了——金沙萨什么时候会出现这种情况?’”
丽贝卡·罗宾斯是一位报道制药行业的记者。自2015年以来，她一直在报道健康和医学。更多关于丽贝卡·罗宾斯的信息
Stephanie Nolen报道全球健康。她曾在全球80多个国家报道公共卫生、经济发展和人道主义危机。更多关于斯蒂芬妮·诺伦的信息
